Gen

Son 10 yıldır, hipofosfatazya (HPP) tedavisinde tesirli olan tek prosedür, haftada üç ila altı kere enjeksiyon yoluyla verilen enzim replasman tedavisidir. Bu tedavi, bilhassa doğumdan kısa bir müddet sonra hayatını kaybedecek olan çocuklar için hayati …